慢性淋巴细胞白血病（英文简称CLL）是一种危及生命的B淋巴细胞恶性肿瘤，是成人血液系统肿瘤最常见的类型之一。慢性淋巴细胞白血病源于骨髓的异常白血病B淋巴细胞（白细胞的一种），并可累及外周血和淋巴组织。小淋巴细胞淋巴瘤（英文简称SLL）与慢性淋巴细胞白血病是同一种疾病的不同表现，约20％的小淋巴细胞淋巴瘤会进展为慢性淋巴细胞白血病。这类血液系统肿瘤的典型症状包括淋巴结肿大、脾肿大、疲劳、体重减轻和反复感染等。
我国慢性淋巴细胞白血病发病率约为三十七万分之一，每年新增患者7000—8000例，患者主要为老年人群，中位发病年龄为65岁。与西方国家相比较，我国慢性淋巴细胞白血病患者的中位生存期较短，且更容易出现疾病进展和复发，总体预后情况较差。随着我国人口老龄化加速及临床诊断水平提升，慢性淋巴细胞白血病的发病率持续上升。
既往治疗慢性淋巴细胞白血病主要依赖于化疗，疗效不理想，化疗副作用让患者难以坚持治疗。近年来，创新治疗方式不断涌现，以BTK抑制剂、CD20单抗等为代表的靶向治疗药物不断改善慢性淋巴细胞白血病患者的预后，开启了慢性淋巴细胞白血病“无化疗”时代。但患者的预后仍存在诸多未被满足的需求，包括缓解深度不够，高危患者生存期有待改善，长期用药依从性不佳等。为此，临床正在开展广泛探索以满足患者的未尽之需。
日前，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理百济神州在研BCL2抑制剂索托克拉片（英文通用名：sonrotoclax）的新药上市申请（NDA），并已纳入优先审评程序，拟用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。围绕BCL2靶点的临床研究为改善慢性淋巴细胞白血病患者的预后提供了新的可能。
BCL2蛋白是一种调控细胞自然死亡的关键因子，在多种血液恶性肿瘤中有不同程度的表达，是肿瘤细胞逃避凋亡、以及产生耐药的重要因素之一。BCL2抑制剂能特异性地结合并抑制BCL2蛋白，模拟自然细胞死亡信号，从而诱导癌细胞死亡。BCL2抑制剂的出现，为慢性淋巴细胞白血病治疗开辟了全新路径。索托克拉作为我国自主研发的新一代BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。实验室和早期药物开发研究结果已表明扬帆配资，索托克拉半衰期短且无蓄积，已在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。得益于BCL2抑制剂通过恢复凋亡程序增强其他疗法的杀伤效果，以及同时覆盖多通路以克服耐药性的核心作用机制，其在靶向联合、免疫联合等领域应用前景广阔。目前，临床上已有BCL2抑制剂与BTK抑制剂、化疗、免疫治疗等药物联合使用的临床研究，或可进一步提升临床获益。
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